视网膜母细胞瘤(RB)是儿童最常见的原发性眼部恶性肿瘤。由RB1抑癌基因中新发或遗传性生殖系突变引起。其中，RB1抑癌基因是G1-S细胞周期检查点的重要调控因子。肿瘤形成需要RBl双等位基因杂合性缺失导致RBl第二等位基因失活。一个等位基因发生生殖系突变的患者通常在幼年(1岁)出现双眼多发肿瘤；而无生殖系突变的患者发生肿瘤的时间稍晚(3岁)，且通常为单发肿瘤。
视网膜母细胞瘤的标准治疗具多样性，包括激光治疗、凝固治疗、冷冻治疗、眼动脉介入化疗、玻璃体内化疗、近距离放射治疗、外照射治疗和眼球摘除术。
虽然外放射治疗是多年来视网膜母细胞瘤的首选治疗方案，但因放射治疗相关的并发症，特别是伴生殖系基因突变患者接受放疗后，放疗诱导的第二原发恶性肿瘤发生率较高，故外放射治疗的使用率已大幅下降。随着治疗结果的逐步提高，遗传性视网膜母细胞瘤患者的主要死亡原因是继发性恶性肿瘤。
因肿瘤的高放射敏感性，放射治疗仍是局部晚期视网膜母细胞瘤的主要治疗方式。考虑到继发性恶性肿瘤发生的易感性，适形的放射治疗技术备受青睐。如：与光子放疗相比，质子射线治疗可显著降低接受低剂量照射的正常组织的累积剂量和体积。
最近发表的一项研究比较了-医院(MGH)接受质子射线治疗的视网膜母细胞瘤患医院接受光子治疗的视网膜母细胞瘤患者的临床疗效，结果表明质子射线放射治疗显著降低了该人群中因放疗诱发的继发性恶性肿瘤的风险。
目前临床上建议对无生殖系基因突变的患者、已用尽其他治疗方法或复发的伴生殖系基因突变患者进行放射治疗。
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